リアルワールドデータが切り拓く新しい医薬品開発の形
リアルワールドデータが切り拓く新しい医薬品開発の形
医薬品開発の世界で、現在大きな注目を集めているのが「リアルワールドデータ（RWD）」と「リアルワールドエビデンス（RWE）」である。この新しい取り組みは、我々の医療をより良いものに変えようとしている。
リアルワールドデータ（RWD）とは
リアルワールドデータとは、臨床試験以外の実際の医療現場から得られる、さまざまな医療データのことである。例えば以下のようなものが含まれる。
- 電子カルテに記録された患者の症状や治療経過
- 健康診断の結果
- 調剤薬局での処方記録
- 医療費の請求データ
- スマートウォッチなどのウェアラブル機器から得られる健康データ
これらのデータは、実際の医療現場での患者の状態を反映している「リアル」なデータである。
リアルワールドエビデンス（RWE）とは
RWDを分析して得られた医療上の知見や証拠を「リアルワールドエビデンス」（RWE）と呼ぶ。RWEは、医薬品や医療機器の臨床利用に関する現実のデータを活用して、その安全性、有効性、使用傾向を評価するものである。具体的には以下のような例が挙げられる。
医薬品におけるRWEの例：
- 糖尿病治療薬の効果評価： 電子カルテや患者レジストリからのデータを使用して、糖尿病治療薬の実際の使用における血糖値コントロールや副作用の発生率を評価する研究を行うものである。
- 希少疾病用医薬品の効果と安全性： 希少疾患患者のデータベースを利用して、臨床試験で得られた効果と実際の臨床現場での効果を比較し、長期的な安全性を評価することがあるものである。
- ワクチンの有効性評価： 公衆衛生データを使用して、新型コロナウイルスワクチン接種後の感染率や重症化率を観察し、ワクチンの集団レベルでの有効性を評価するものである。
医療機器におけるRWEの例：
- ペースメーカーの長期的な有効性と安全性： ペースメーカーを装着した患者のデータを集め、長期的な心機能改善の状況や機器の故障率、副作用を観察し、安全性と有効性を確認するものである。
- 人工関節の耐久性評価： 複数の病院からのリハビリデータや患者の追跡データを用いて、人工関節置換術後の機能改善や再手術の必要性などを評価する研究を行うものである。
- 遠隔モニタリングデバイスの有用性評価： ウェアラブルデバイスを使用して、心臓疾患の患者を遠隔でモニタリングし、そのデータを用いて不整脈の検出精度や患者の生活の質向上の効果を評価するものである。
なぜ今、RWD・RWEが注目されているのか
1. 従来の臨床試験の限界
従来の臨床試験には以下のような制約が存在していた。
- 限られた参加者数
- 厳密な参加条件
- 高額な費用
- 長期間を要する
2. RWD・RWEのメリット
これに対し、RWD・RWEには以下のような利点がある。
- 多数の患者データを活用可能である
- 実際の医療現場の状況を反映している
- より幅広い患者層のデータを収集できる
- 比較的低コストでデータ収集が可能である
具体的な活用例
例1：新薬の安全性監視
ある血圧降下薬が承認された後、電子カルテデータを分析することで、高齢者での予期せぬ副作用を早期に発見することができた。
例2：適応拡大の検討
既存の抗がん剤について、実臨床での使用データを分析したところ、当初の承認適応以外の癌種でも有効性が示唆され、新たな適応追加の検討につながった。
例3：治療パターンの把握
糖尿病患者の診療データを分析することで、どのような患者にどの治療法が選択されているか、その傾向を把握することが可能となった。
今後の展望
RWD・RWEの活用は、以下のような形で医療の発展に貢献することが期待されている。
1. 医薬品開発の効率化
– 開発コストの削減
– 開発期間の短縮
– より的確な治験計画の立案
2. 医療の質の向上
– 個々の患者に適した治療法の選択
– 副作用の早期発見
– 医療経済性の向上
3. 患者メリットの向上
– より多くの治療選択肢
– より安全な医療
– より効果的な治療
RWD・RWEの活用は、まだ発展途上の分野である。しかし、デジタル技術の進歩とともに、その可能性は着実に広がっている。これからの医療は、従来の臨床試験データとRWD・RWEを組み合わせることで、より良い医療の実現を目指していくことになるであろう。
医療関係者には、この新しい潮流に注目し、それぞれの立場でRWD・RWEの活用可能性を検討することが求められている。この変革は、より良い医療の実現に向けた重要な一歩となるものと考えられる。
- ある薬の服用と副作用の関係
- 治療法の実際の効果
- 患者の生活の質（QOL）への影響
- 医療費への影響
