はじめに

「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（薬機法）の名称に含まれる「品質」「有効性」「安全性」は、医薬品・医療機器等の規制における三大要素である。しかし、薬機法の条文中にこれらの用語の明確な「定義規定」は置かれていない。第2条には「医薬品」「医薬部外品」「化粧品」「医療機器」「再生医療等製品」等の定義が詳細に規定されているが、「品質」「有効性」「安全性」そのものの定義条項は存在しない。 これは法律の構造上、これらが個別に定義されるというよりも、法全体を貫く基本理念として機能しているためである。第1条（目的規定）のみならず、第1条の2（国の責務）、第1条の4（医薬品等関連事業者等の責務）、第1条の5（医薬関係者の責務）においても繰り返し「品質、有効性及び安全性の確保」が言及されている。 以下に、規制実務・薬事行政における各用語の一般的な意味合いを整理する。  

品質（Quality）

製品が定められた規格・基準に適合し、ロットごとに均一で安定した特性を持っていることを指す。具体的には、原材料の管理、製造工程の管理、最終製品の規格試験（純度、含量、無菌性など）を通じて担保される。 薬機法第14条第2項第4号では、製造管理・品質管理の方法が「厚生労働省令で定める基準」に適合していることを承認の条件として規定しており、GMP（医薬品の場合）やQMS省令（医療機器の場合）といった製造管理・品質管理基準がこの概念を支えている。  

有効性（Efficacy）

医薬品・医療機器等が、その意図された使用目的（効能・効果、使用目的）に対して、科学的根拠に基づく治療上・診断上の効果を有することを指す。 薬機法第14条第2項第3号イでは「申請に係る医薬品又は医薬部外品が、その申請に係る効能又は効果を有すると認められないとき」は承認を与えないと規定している。また、第14条第3項では「臨床試験の試験成績に関する資料その他の資料」の添付が求められており、非臨床試験や臨床試験（治験）のデータによって評価される。  

安全性（Safety）

医薬品・医療機器等を使用した際に、人体に対する危害（副作用、有害事象、不具合など）が許容可能な範囲にあることを指す。 薬機法第14条第2項第3号ロでは「効能又は効果に比して著しく有害な作用を有することにより、医薬品又は医薬部外品として使用価値がないと認められるとき」は承認を与えないとしている。すなわち、絶対的に安全であることではなく、有効性とのバランス（ベネフィット・リスクバランス）の中で評価される相対的な概念である。  

三要素の関係性

承認審査では「有効性」と「安全性」のバランス（リスク・ベネフィット評価）が中心となり、「品質」はその前提条件として位置づけられる。品質が確保されていなければ、有効性・安全性の評価自体が成り立たない。 この構造は第14条の承認審査において、第2項第4号で品質管理基準への適合を別途確認しつつ、第3号で有効性・安全性を評価するという形で具体化されている。  

第1条（目的規定）の全体像

薬機法第1条では、「品質、有効性及び安全性の確保」に加えて、以下の目的も規定されている。

• 保健衛生上の危害の発生及び拡大の防止（市販後の安全対策、回収命令等の根拠）
• 指定薬物の規制（危険ドラッグ等への対応として平成25年改正で強化）
• 医薬品等の研究開発の促進のために必要な措置（先駆的医薬品等の指定制度、条件付き承認等の根拠）

薬機法は単に承認審査の法律ではなく、市販後の安全管理から違法薬物の取締り、イノベーション促進まで幅広い目的を持つ包括的な法律であり、これらすべてを通じて「保健衛生の向上」を図ることを究極の目的としている。